“天價(jià)救命藥”降價(jià)后還有這個(gè)難題阻礙了患者治療

來源：膠東在線

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2022-02-17 17:01:02

原標(biāo)題：“天價(jià)救命藥”降價(jià)后還有這個(gè)難題阻礙了患者治療

來源：膠東在線

2022年1月1日，曾經(jīng)的“天價(jià)藥”諾西那生鈉注射液正式實(shí)施醫(yī)保價(jià)格，一針直降60余萬人民幣，讓眾多脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的家庭看到了希望。面對(duì)成人SMA患者的迫切用藥需求，山東大學(xué)齊魯醫(yī)院(青島)多學(xué)科專家團(tuán)隊(duì)護(hù)航，成功為4名成人型患者完成鞘內(nèi)注射諾西那生鈉。

多學(xué)科合作進(jìn)行復(fù)雜脊柱畸形的超聲引導(dǎo)下腰椎穿刺注射

什么是脊髓性肌萎縮癥？

脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Arophy,SMA)是一種罕見的、嚴(yán)重的常染色體隱性遺傳性致殘致死性疾病。由于SMN1基因缺失或突變所致，臨床表現(xiàn)為脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化導(dǎo)致的肌肉無力、萎縮。該種疾病通常不影響認(rèn)知及精神狀態(tài)，患者具有正常思考、學(xué)習(xí)和交流的能力，生存意志強(qiáng)烈。但隨著病程的發(fā)展，他們將逐漸失去行走、站立甚至獨(dú)坐的能力，出現(xiàn)骨骼和脊柱的變形，嚴(yán)重者會(huì)導(dǎo)致呼吸衰竭，危及生命。

“每一個(gè)小群體都不該被放棄”！2018年，SMA被納入國家第一批罕見病目錄，2021年，作為治療SMA的靶向藥物的諾西那生進(jìn)入醫(yī)保，越來越多的SMA患者希望通過藥物延緩疾病發(fā)展，改善生活質(zhì)量。

除了藥價(jià)貴，SMA注射治療還有什么難點(diǎn)？

相對(duì)于兒童型SMA患者，成人型SMA患者來院就診時(shí)，病程已經(jīng)很長，且多伴有復(fù)雜的脊柱畸形。由于諾西那生需要通過腰穿鞘內(nèi)注射給藥，因此對(duì)于伴有復(fù)雜脊柱畸形的成人型SMA患者而言，如何成功腰穿成為最大的挑戰(zhàn)。為保證鞘內(nèi)注藥過程順利，2022年1月27日，山東大學(xué)齊魯醫(yī)院(青島)神經(jīng)內(nèi)科牽頭舉辦了脊髓性肌萎縮癥(SMA)鞘內(nèi)注射MDT論壇，神經(jīng)外科、小兒內(nèi)科、神經(jīng)內(nèi)科、麻醉科、放射科、超聲科等科室專家參與討論，為SMA患者鞘內(nèi)注射藥物制定了規(guī)范的評(píng)估流程及多種備選方案。

2022年2月7日起，醫(yī)院陸續(xù)收治了4名成人型SMA患者，其中2人伴有嚴(yán)重的復(fù)雜脊柱畸形(上圖)，多學(xué)科團(tuán)隊(duì)為他們進(jìn)行了超聲引導(dǎo)下鞘內(nèi)注藥。神經(jīng)內(nèi)科張永慶副主任醫(yī)師、孫媛醫(yī)生系統(tǒng)評(píng)患者估病情，放射科副主任姜慶軍主任醫(yī)師，超聲科副主任張萍副主任醫(yī)師、李曉光醫(yī)生對(duì)患者脊柱三維重建進(jìn)行討論和評(píng)估后確保超聲定位穿刺精準(zhǔn)，麻醉科副主任周海鵬副主任醫(yī)師做好搶救方案，最終4名患者均成功鞘內(nèi)注射諾西鈉生。