原標(biāo)題：漸凍癥創(chuàng)新藥在青島完成山東首針

來源：青島晚報

原標(biāo)題：漸凍癥創(chuàng)新藥在青島完成山東首針

來源：青島晚報

本報6月13日訊 6月12日，漸凍癥患者王女士在青島大學(xué)附屬醫(yī)院接受托夫生注射液的注射治療。這也是肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）靶向治療藥物托夫生注射液的山東首針。

肌萎縮側(cè)索硬化癥是運動神經(jīng)元病中最常見的表現(xiàn)形式，通常會導(dǎo)致患者大腦和脊髓中與運動相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動相關(guān)的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，存活時間通常為3至5年。SOD1是第一個被發(fā)現(xiàn)的ALS致病基因，也是中國ALS人群中最常見的致病基因。在所有ALS患者中，無論其有無家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起，疾病的致死性導(dǎo)致患者對于針對明確靶點的對因治療藥物的需求極為迫切。

去年9月，托夫生注射液在中國獲批，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）成人患者。6月10日，渤健中國宣布托夫生注射液在中國商業(yè)上市，并陸續(xù)在北京、廣州、杭州、青島等地落地首針，開啟了中國漸凍癥精準(zhǔn)診療新時代。

“托夫生注射液作為全球首個獲批，用于治療SOD1-ALS成人患者的疾病修正治療藥物，突破了傳統(tǒng)‘對癥治療’的局限，首次實現(xiàn)‘對因干預(yù)’。其核心機制在于通過抑制SOD1蛋白合成，減少毒性蛋白蓄積，從源頭減輕運動神經(jīng)元的損傷，延緩疾病進展。”青大附院神經(jīng)內(nèi)科孫醫(yī)生說。

此次青大附院市南院區(qū)率先在山東省開展托夫生治療，為省內(nèi)乃至全國SOD1-ALS患者打開了全新的生命之門。目前，山東省地市層面定制型商業(yè)醫(yī)療保險罕見病特藥目錄已收載托夫生注射液，進一步提升了肌萎縮側(cè)索硬化癥患者對創(chuàng)新藥物的可及性。

（青報全媒體/觀海新聞記者 吳涵）

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